根據BioPharma Dive的數據，2021年IPO的biotech有近80%的交易價格低于其發行價。不過未來還有很多機會，今年上半年將公布關于乳腺癌、阿爾茨海默氏癥、囊性纖維化和潰瘍性結腸炎等關鍵研究。其中有10個臨床試驗在2022年上半年最值得關注：
輝瑞，Arena Pharmaceuticals（etrasimod）
輝瑞斥資70億美元收購Arena是該行業2021年最大的收購之一，主要是基于一種名為etrasimod的藥物的前景。在過去銷售一種減肥藥的表現令人失望之后，Arena公司圍繞這種藥物進行了重組，這種藥物在幾種炎癥性疾病中顯示出早期的前景。Etrasimod的運作方式與Zeposia類似，Zeposia曾是Celgene收購Receptos的皇冠上的明珠，現在被Bristol Myers Squibb出售。
輝瑞 （Pfizer） 押注 Arena 是因為相信它的藥物更好，并且在關鍵的臨床試驗結果可用于證明該假設之前就這樣做了——這讓一些華爾街分析師感到驚訝。這些結果將在今年出現，首先是兩項在潰瘍性結腸炎中測試依曲莫德的研究。
輝瑞高管在最近的電話會議上透露，他們已經查看了兩項研究（稱為 Elevate 12 和 Elevate 52）的盲數據，并假設 etrasimod 會成功，從而達成交易。（根據聯邦臨床試驗數據庫，Elevate 12 的結果可能會先準備好）。
輝瑞寄希望于這樣的結果來促進其治療炎癥性疾病的業務，該領域的藥物 Xeljanz 和 abrocitinib因安全問題而放緩。
賽諾菲、GSK（新冠疫苗）
去年12月，賽諾菲、葛蘭素史克報告說，他們的疫苗可以顯著提高以前接種過四種最廣泛使用的疫苗中任何一種的人的抗病毒抗體水平。但是，在大型臨床試驗中證明他們的疫苗可以預防 COVID-19 之前，他們無法申請授權，隨著越來越多的人接種或感染疫苗，這項測試變得更難完成。
賽諾菲和葛蘭素史克預計將在2022年初報告他們的研究結果。如果結果呈陽性，他們依賴成熟技術的疫苗可能會在其他疫苗無法廣泛使用的地方有所幫助。
羅氏和衛材（ gantenerumab 和 lecanemab ）
在2022年期間，羅氏和衛材的研究結果可能會為Aduhelm、其開發商Biogen和 FDA 提供支持證據，或者使該藥物的批準進一步受到質疑。
Aduhelm、羅氏 （Roche） 的 gantenerumab 和衛材 （Eisai） 的 lecanemab 都通過靶向大腦中稱為淀粉樣蛋白的蛋白質團塊起作用。在過去十年中，一長串前輩——也以一種或另一種方式針對淀粉樣蛋白——在臨床試驗中失敗了。
不過，希望 gantenerumab 和 lecanemab 能夠顯示出益處，這取決于它們針對的淀粉樣蛋白團塊的類型和更精心定制的研究設計。（Gantenerumab 在之前的一項研究中表現不佳，但正在以更高的劑量重新評估。）
衛材（Biogen在Aduhelm的開發合作伙伴）已經根據中期試驗數據申請加速批準Lecanemab，該數據顯示治療可以消除大腦中的淀粉樣蛋白。羅氏可能正在考慮采用類似的方法，但尚未確認其計劃。
兩家公司的第 3 階段數據預計要到今年下半年才能獲得，盡管羅氏的一項試驗（稱為?Graduate 2?）已指定在 5 月之前在聯邦臨床試驗數據庫中完成。無論哪種方式，這些研究都將全年得到密切跟蹤。
艾伯維（囊性纖維化藥物）
Vertex Pharmaceuticals 一個接一個地阻止了其四種主要囊性纖維化藥物的潛在競爭對手，這些藥物現在每年產生近70億美元。但生物技術公司最嚴苛的測試可能即將到來。
今年年初，艾伯維預計將披露由與Trikaft類似成分制成的三藥組合的概念驗證結果，Trikafta 是 Vertex 自己的 CF 三聯體及其最暢銷的藥物。該計劃是 AbbVie 長期努力的一部分，旨在挑戰 Vertex 在 CF 的領導地位。這家制藥巨頭與 Galapagos NV 合作了五年，然后決定在2018年收購這家比利時生物技術公司的囊性纖維化產品組合，鑒于部分藥物產生的早期結果令人失望，這一舉動讓當時的分析師感到驚訝。
但艾伯維此后一直致力于改進藥物組合，對其三個組件中的兩個進行更改。首席商務官杰夫斯圖爾特在今年早些時候的電話會議上表示，該公司希望看到?功效優勢?，即使是很小的優勢，超過Trikafta。盡管艾伯維預計要到 2022 年底才能獲得完整的結果，但它會在第一季度公開披露一些調查結果。預計也有來自兩種藥物方案的單獨數據。
吉利德（Trodelvy）
抗癌藥物 Trodelvy 旨在幫助改變吉利德的敘述，這也是該生物技術公司在2020 年為該藥物開發商 Immunomedics斥資 210 億美元的關鍵原因。
目前， Trodelvy僅被批準用于三陰性乳腺癌和一種膀胱癌的后期治療。為了使該藥物成為吉利德設想的重磅炸彈藥物，Trodelvy必須在正在進行的第3期研究中取得成功，該研究稱為 TROPiCS-02。
該試驗正在測試 Trodelvy 對 HR 陽性、HER2 陰性乳腺癌患者的幾種化學療法，這種疾病占所有乳腺癌病例的60%至 70%。盡管有兩到四種先前的治療方法，其中包括一種稱為 CDK 4/6 抑制劑的相對較新的乳腺癌藥物，研究中的患者仍然看到了他們的疾病進展。
2022年第一季度的積極結果對吉利德來說至關重要。RBC Capital Markets 分析師 Brian Abrahams 寫道，成功將為 Trodelvy 帶來 20 億美元的收入機會，將吉利德的股票增加 5% 至 8%，并驗證 Immunomedics 的交易。
Karuna Therapeutics（KarXT ）
開發治療精神疾病的新藥非常困難，這就是為什么任何有希望的藥物都會引起密切關注。Karuna Therapeutics 開發的藥物 KarXT 就是一個很好的例子。一項 2 期精神分裂癥研究的令人信服的結果使該公司的市值增加了數十億美元，并使其成為該領域最受關注的藥物之一。KarXT 結合了強大的抗精神病藥 xanomeline 和一種化學物質 trospium，旨在減輕其潛在的有問題的副作用，如鎮靜和嘔吐。由于這些問題，禮來在 1990 年代開發并擱置了 xanomeline。但 Karuna 的藥物在中期測試中幾乎沒有顯示出它們的跡象，同時對精神分裂癥的癥狀產生了顯著的影響。
這支持對 xanomeline 和其他類似藥物的重新評估，這些藥物作用于稱為毒蕈堿受體的神經系統蛋白質。來自 Cerevel Therapeutics 的類似藥物也顯示出希望。自那以后，Karuna 又啟動了 KarXT 的其他研究，其中包括一項針對阿爾茨海默病精神病患者的 2 期研究。
Stifel 的分析師預計，毒蕈堿類藥物在精神分裂癥中的價值約為 40 億美元。因此，很多都依賴于 Karuna 的第三階段研究，稱為 EMERGENT-2，預計將在今年年中取得成果。然而，許多有前途的神經系統藥物在之前的后期測試中都沒有達到預期效果，這通常是因為安慰劑效應高于預期。
Intercept Pharmaceuticals
Intercept 支持了令人鼓舞的早期臨床結果，并在 2019 年的第 3 階段 REGENERATE 研究中取得了明顯的成功，使該公司能夠將第一種治療 NASH 的方法推向市場。如果 REGENERATE 的更新結果為陽性，Intercept 仍可能贏得第一個 NASH 藥物批準。預計今年年初的結果將包括比 Intercept 最初提交的數據更多的安全數據，以及對 500 多名患者進行的為期 18 個月的肝活檢分析。
后期結果也來自 REVERSE，一項研究招募了 NASH 肝硬化患者，但尚未表現出癥狀。SVB Leerink 的分析師 Thomas Smith 最近寫道，整體數據集應該提供?期待已久的 [obeticholic acid] 在 NASH 中的可行性的澄清?。
Allogene Therapeutics（ALLO-501a）
在 10 月份，當時 FDA暫停了該領域領先公司之一Allogene Therapeutics 開展的臨床研究。
此舉是在研究人員發現一名接受ALLO-501a治療的患者出現?染色體異常?后做出的，ALLO-501a 是 Allogene 選擇進行的淋巴瘤治療。盡管該發現的臨床意義尚不清楚，但該機構做出了堅定的回應，不僅停止了對ALLO-501a的測試，還停止了對 Allogene 的所有其他項目的測試。
從那時起，Allogene 一直與 FDA 合作，以了解是否應該歸咎于準備治療過程中的基因編輯。就其本身而言，該公司淡化了這一事件，高管們對 FDA 的行為表示驚訝。
多位分析師預計，今年調查和重啟測試的結果可能對 Allogene 和其他現成細胞療法的開發商產生深遠的影響，其中許多都涉及基因編輯。
輝瑞和GSK（呼吸多核體病毒疫苗）
RSV 每年導致老年人住院 177,000 人，五歲以下兒童住院 58,000 人。事實證明，對于制藥商來說，這種病毒是一個艱難的目標：可追溯到 1960 年代開發疫苗的努力都沒有成功。對抗感染的唯一方法是抗病毒治療；合成抗體也可用于預防它們引起的疾病。
這可能很快就會改變。葛蘭素史克、輝瑞和強生各自開發了可訓練身體識別 RSV 用來感染人類細胞的病毒蛋白的注射劑。所有三種疫苗現在都處于后期測試階段，輝瑞和葛蘭素史克預計將在今年年中獲得初步的第 3 階段數據，而強生則在不久之后。
這些研究的財務影響是重大的。Cowen 分析師預測，到 2028 年，RSV 疫苗的市場價值將接近 100 億美元。
Alnylam Pharmaceuticals（Onpattro）
2021年更令人驚訝的試驗失敗之一發生在最后一周，當時一種治療影響心臟的罕見遺傳病甲狀腺素蛋白淀粉樣變性的藥物在第 3 期研究中的表現沒有優于安慰劑。該藥物開發商 BridgeBio 的首席執行官尼爾·庫馬爾 （Neil Kumar） 在一份公告中表示，結果?令人費解?，導致股價下跌近 80%。他們為 Alnylam Pharmaceuticals 的一項研究增加了賭注，該研究應該在 2022 年年中提供數據。
Alnylam 的 Onpattro 是第一個上市的 RNA 干擾藥物，當時 FDA 于 2018 年批準了它用于與甲狀腺素蛋白淀粉樣變性或 ATTR 相關的神經損傷。此后，Alnylam 獲得了多種其他 RNAi 藥物的批準，但 Onpattro 仍然是其最暢銷的藥物。其發展的一個關鍵是證明 Onpattro 可以幫助 ATTR 患有心臟病的患者——一種移動速度更快、更致命且更常見的疾病形式。
APOLLO-B研究就是為了做到這一點，Alnylam從試驗中取得了令人鼓舞的早期結果。今年，Alnylam 將報告 Onpattro 是否可以幫助患者在治療一年后在六分鐘內行走多遠的測試中表現優于安慰劑。這與 BridgeBio 的藥物失敗的衡量標準相同，主要是因為安慰劑接受者的表現明顯好于他們之前的 ATTR 研究。
BridgeBio表示，它還不知道為什么它的藥物不足。盡管如此，根據Stifel分析師 Paul Matteis 的說法，由于擔心現在 ATTR 的學習成功門檻可能更高，Alnylam 的股價下跌了 15% 以上。Matteis 寫道，就 Alnylam 而言，它認為其藥物應該具有更有效的作用，因為它的作用不同于 BridgeBio 和輝瑞 （Pfizer） 批準的類似藥物。
